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Sarepta说FDA要求更多的肌肉萎缩治疗数据

Sarepta说FDA要求更多的肌肉萎缩治疗数据

美国食品和药物管理局(FDA)总部位于马里兰州Silver Spring,2012年8月14日。图片拍摄于2012年8月14日。路透社/ Jason Reed

(路透社) - Sarepta Therapeutics Inc表示美国食品和药物管理局已要求提供额外的肌肉萎缩治疗数据,因为该机构决定是否批准这种药物。

周一延长交易中,该公司股价上涨24%至19.90美元。

在顾问小组确定治疗无效后,FDA上个月推迟了一项备受期待的关于是否批准Sarepta药物eteplirsen的决定。

该公司周一表示,该机构要求Sarepta提供已经从eteplirsen正在进行的验证性研究中获得的活检组织中的肌营养不良蛋白数据。

过去几个月,Sarepta的药物一直备受瞩目,患者团体和父母热情地支持治疗,迫使监管机构批准这种药物。

Duchenne肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,其特征是进行性肌肉无力,并且由缺乏肌营养不良蛋白引起,肌营养不良蛋白是保持肌肉健康所需的蛋白质。 Eteplirsen旨在增加肌营养不良蛋白的产生。

Sarepta周一表示,计划在未来几周内将13份患者活检样本的数据提交给FDA,以便该机构迅速作出决定。

Ankur Banerjee在班加罗尔的报道; 由Shounak Dasgupta编辑

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